Programa de Desarrollo Profesional en Terapia Génica, Celular y Molecular

Plan de Estudios

I. INTRODUCCIÓN

Dr. Julián Sevilla Navarro
Servicio de Oncohematología y Trasplante Hematopoyético
HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS

Prof. Luis Madero López
Jefe de Servicio Oncohematología y Trasplante Hematopoyético
HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS
Catedrático de Pediatría
UNIVERSIDAD AUTÓNOMA DE MADRID
Jefe de Servicio de Oncohematología Infantil
HOSPITAL QUIRONSALUD MADRID

  • Introducción a las Terapia Genica, Celular y Molecular
  • Generalidades en Terapias Avanzadas

II. TERAPIA MOLECULAR

Coordinador
Dr. Lucas Moreno
Coordinador de la Unidad de Ensayos Clínicos
HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS

La llegada de los nuevos fármacos, agentes biológicos o terapias dirigidas contra dianas moleculares entre otros, ha supuesto una revolución en la medicina durante esta última década. El campo del drug development está altamente especializado y regulado, por lo que se hace necesario para el profesional biosanitario familiarizarse con los nuevos fármacos y los detalles de cómo se produce su desarrollo. Este módulo, abarca los fundamentos del desarrollo de nuevos fármacos, tanto a nivel preclínico como clínico, incluyendo el marco regulador así como la metodología utilizada.

  • Introducción al desarrollo de nuevos fármacos y Terapias Moleculares
  • Marco regulador (legislación y normativa de Buena Práctica Clínica, agencias reguladoras, organismos competentes, documentación esencial para abrir un ensayo clínico)
  • Desarrollo preclínico de nuevos fármacos (1): identificación y validación de nuevas dianas moleculares (alteraciones genéticas recurrentes como dianas, epigenética, microambiente, inhibidores de señalización intracelular)
  • Desarrollo preclínico de nuevos fármacos (2): modelos animales, química medicinal, farmacocinética y farmacodinámica (ADMET), toxicología preclínica
  • Ensayos clínicos en fase precoz
  • Ensayos clínicos en fase tardía
  • Desarrollo de biomarcadores en drug development, companion diagnostics
  • Conceptos básicos de bioestadística para ensayos clínicos
  • Taller práctico: consejos prácticos para participar en un ensayo clínico

III. TERAPIA GÉNICA

Coordinador
Prof. Juan Bueren
Resp. División de Terapias Innovadoras Sistema Hematopoyético
Coordinador de la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas

CIEMAT/CIBERER/FUNDACIÓN JIMÉNEZ DÍAZ (IIS-FJD, UAM)

Durante los últimos años la Terapia Génica se ha convertido en una alternativa al trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos en diversas enfermedades hematológicas, así como una herramienta eficaz para el tratamiento de determinados tipos de tumores.

Este módulo, se centra en el desarrollo de los fundamentos de la terapia génica, en describir las nuevas herramientas que se están desarrollando y, finalmente, en mostrar las aplicaciones de la terapia génica para el tratamiento de enfermedades congénitas y adquiridas.

  • Fundamentos de la Terapia Génica
  • Vectores utilizados en Terapia Génica de adición
  • Estudios iniciales de Terapia Génica en enfermedades monogénicas utilizando vectores gamma-retrovirales
  • Aplicaciones de la Terapia Génica en enfermedades monogénicas utilizando vectores lentivirales
  • Terapia Génica in vivo utilizando AAVs
  • Reprogramación celular. Fundamentos y Aplicaciones
  • Inmunoterapia para el tratamiento del cáncer: CAR and TCRs; Fundamentos
  • Aplicaciones de los CAR al tratamiento de enfermedades hematológicas
  • Terapia Génica basada en recombinación homóloga (edición génica)
  • Aplicaciones de la edición génica al tratamiento de enfermedades hematológicas

IV. TERAPIA CELULAR

Coordinador
Dr. Manuel Ramírez Orellana
Unidad de Biotecnología Celular del Instituto de Salud Carlos III
HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS

El conocimiento sobre las células madre de diferente linaje ha experimentado un incremento muy significativo en las últimas décadas. De igual forma, hemos contemplado un avance notable en la capacidad de cultivar, expandir, diferenciar y manipular genéticamente diferentes fuentes y tipos celulares, que ofrecen un indudable potencial terapéutico en muy diversas situaciones clínicas. Existen aspectos aún no resueltos que afectan a la traslación de estos avances: legislación sobre la producción de los medicamentos de terapia celular, limitaciones tecnológicas para modular la capacidad de diferenciación y proliferación de las células madre, evidencias científicas del beneficio clínico de las terapias ya desarrolladas.

  • Introducción a la Terapia Celular
  • Fuentes de Células Madre para Terapia Celular
  • Células Madre Inducidas (iPSCs)
  • Células Madre Adultas
  • Terapia Celular Regenerativa
  • Terapia Celular en patologías de base inmune
  • Terapia Celular antitumoral
  • Terapia Celular en medicamentos tisulares
  • Regulación Europea en Terapia Celular

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